患者报告结局的反应转移效应的评价方法研究进展

患者报告结局(patient reported outcome,PRO)是指直接来自患者的有关患者健康状态的任何方面的信息,广泛应用于健康相关生活质量、临床试验、不良事件监测及批准药物等[1-2]。患者自主报告比医生报告对患者自身状态改变更敏感,可在治疗早期就发现异常症状[1,3]。在以患者报告结局为终点的临床研究中,研究对象在不同时点的内在评价标准、价值取向和对PRO测量内容的定义可能会发生变化,从而影响PRO报告结果并混淆临床干预所带来的PRO真实改变量,这种改变被称为反应转移(response shift,RS)[4]。RS会影响PRO真实改变量评价的准确性,降低疗效估计的效度。目前,RS评价方法主要分为基于设计和基于模型的两大类,前者主要包括个体化法、then-test法、基于偏好的方法和连续比较法,后者主要包括基于结构方程模型(structural equation modeling,SEM)和项目反应理论(item response theory,IRT)等。其他基于模型的RS评价方法还包括分类回归树法等其他方法,但不常用。本文就1999年至2018年RS的研究进展、评价方法及应用进行分析,为未来开展相关研究提供依据。