特异性抑制肝细胞内前蛋白转化酶枯草菌素9合成的药物inclisiran治疗家族性高胆固醇血症开始Ⅲ期临床试验

Medicines公司宣布,可特异性抑制肝细胞内前蛋白转化酶枯草菌素9合成的英利西朗(inclisiran)治疗家族性高胆固醇血症开始Ⅲ期临床ORION-9试验。该试验是安慰剂对照、双盲、随机研究,评价英利西朗钠300 mg皮下给药,治疗482名家族性高胆固醇血症、低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)升高且用他汀类或依西替米(ezetimibe)最大耐受剂量低的LDL-C患者。主终点为治疗17个月后,LDL-C较基线水平变化率。次终点包括LDL-C水平较基线的平均绝对变化,以及其他脂类和脂蛋白的变化。试验在8个国家54个医疗点中进行,每名患者皮下给药300 mg,在3个月及其后每6个月再给药1次,均伍用最大耐受剂量他汀类或依西替米治疗。