肥厚型心肌病研究进展

肥厚型心肌病(hypertrophic cardiomyopathy,HCM)是一种发病范围较广的常染色体显性遗传性疾病,从无症状到危及生命的心力衰竭及猝死,临床表现及严重程度差异较大[1-2]。传统的治疗目标是缓解临床症状及预防心脏性猝死。近年来,随着HCM病理生理学机制及基因工程研究的不断深入,其治疗已向分子靶向药物和基因治疗转型。本文将HCM遗传学特点、临床诊断、新型药物研发及基因治疗等方面的研究进展作一综述。