摘要
低密度脂蛋白受体(low-density lipoprotein receptor,Ldlr)基因突变是家族性高胆固醇血症的主要原因之一,可导致动脉粥样硬化,并具有很高的终生心血管病风险。常间回文重复序列丛集(clustered regularly interspaced short palindromic repeats,CRISPR)/CRISPR相关蛋白9(CRISPR-related protein 9,Cas9)系统是基因编辑纠正基因突变从而改善疾病的有效工具。该研究的目的是通过腺相关病毒(adeno-associated virus,AAV)携带的CRISPR/Cas9系统进行体内体细胞基因编辑,以确定其能否在小鼠模型中治疗由Ldlr突变体引起的家族性高胆固醇血症。
出处
《中华高血压杂志》
CAS
CSCD
北大核心
2020年第3期299-299,共1页
Chinese Journal of Hypertension