美国FDA批准Oxlumo(lumasiran)治疗原发性1型高草酸尿症

美国FDA于2020年11月23日批准Alnylam制药公司(Alnylam Pharmaceuticals,Inc.)的新药Oxlumo(lumasiran,CAS登记号为1834610-13-7)注射剂用于治疗原发性1型高草酸尿症(primary hyperoxaluria type 1,PH1)。PH1是一种罕见的遗传性代谢疾病,Oxlumo是FDA批准的第1种用于治疗PH1的特效药。原发性高草酸尿症(primary hyperoxaluria,PH)的病因是人体内分泌产生过量的草酸,草酸与钙结合会形成肾结石,对肾造成持续性进行性地损伤,最终导致肾功能衰竭,需进行透析。肾功能恶化后,草酸会继续聚集并对其他器官如心脏、骨骼和眼睛等造成损害。PH1是所有PH中最常见也是最严重的一种,约80%的PH病例为PH1。在北美和欧洲地区PH1的发病率约为百万分之一到百万分之三。