CRISPR/Cas9系统在基因编辑和疾病治疗中的应用

基因编辑技术是目前基因功能和疾病治疗研究以及动物模型建立最主要的技术之一。CRISPR/Cas9技术作为一种新型基因编辑技术以易操作、耗时少、效率高等优点在基础生物医学和疾病研究方面得到广泛应用,大大方便了在体内外对靶向基因进行编辑的操作。它的出现不仅为科学研究提供了丰富的基因修饰动物,为剖析疾病发生及发展机制、药物靶点开发提供了强大的科研工具,给人类疑难遗传性疾病的治疗带来曙光。文章综述CRISPR/Cas9系统在细菌和哺乳动物中的作用机制,以及该技术的广泛应用及其突飞猛进的发展,同时阐述该技术存在的不足与对未来的展望。