单倍体和同胞全相合移植治疗高危小儿AML的疗效比较:一项多中心临床研究

背景与目的人类白细胞抗原同胞全相合供者(identical sibling donor,ISD)–造血干细胞移植(hematopoietic stem cell transplantation,SCT)是高危小儿急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)的潜在治疗方法。几乎所有儿童均有单倍体相合供者(haploidentical donor,HID)。以往研究表明,小儿和成人AML患者的HID-SCT与ISD-SCT的结局相似。但是,HID-SCT在高危儿童AML中的疗效尚不明确。方法分析179例接受ISD-SCT(n=23)或HID-SCT(n=156)治疗的18岁以下的高危AML患儿资料,比较高危AML患儿接受HID-SCT或ISD-SCT治疗的总生存。HID-SCT采用基于粒细胞集落刺激因子加抗胸腺细胞球蛋白的方案。我们还分析了已知细胞遗传学危险度的第一次缓解期(first complete remission,CR1)AML的亚组数据。结果ISD-SCT组和HID-SCT组中具有不良细胞遗传学危险度的患者分别为8(34.8%)例和13(18.8%)例,CR1之外的患者分别为6(26.1%)例和14(20.3%)例。II–IV级急性移植物抗宿主病(graft-versus-host disease,GVHD)的累积发生率:ISD-SCT组为13.0%,HID-SCT组为34.8%(P=0.062);慢性GVHD的3年累积发生率分别为14.1%和34.9%(P=0.091)。ISD-SCT组的复发率显著高于HID-SCT组(39.1%vs.16.4%,P=0.027);非复发死亡率分别为0.0%和10.6%(P=0.113)。3年总生存率:ISD-SCT组为73.0%,HID-SCT组为74.6%(P=0.689)。在亚组分析中,ISD-SCT组的3年复发率高于HID-SCT组(50.0%vs.9.2%,P=0.001),ISD-SCT组的3年无病生存率(disease-free survival,DFS;50.0%)低于HIDSCT组(81.2%)(P=0.021)。结论对于高危AML患儿,HID-SCT治疗可获得与ISD-SCT治疗相似的DFS和OS;前者的GVHD发生率可能高于后者,但可控。