美国FDA批准靶向药物Amondys 45(casimersen)用于治疗Duchenne型肌营养不良症

美国FDA于2021年2月25日通过批准Sarepta治疗公司(Sarepta Therapeutics, Inc.)药物Amondys 45(casimers-en)注射剂用于携带DMD基因第45外显子跳跃突变的患者治疗Duchenne型肌营养不良症(Duchenne muscular dys-trophy,DMD,也称杜氏肌营养不良症)。据估计在所有Duchenne型肌营养不良症患者中约有8%的人携带DMD基因第45外显子跳跃突变。Amondys 45(casimersen)是FDA批准的又一种治疗DMD的靶向药物,也是FDA批准的第一种专门治疗DMD基因第45外显子跳跃突变型DMD的靶向药物。