孟德尔随机化模型及其规范化应用的统计学共识

随机对照试验(randomized controlled trial,RCT)是评价因果效应的金标准,但由于受到伦理学、受试者依从性、研究期限等因素的制约,很多情况下难以实施。另外,RCT中纳入排除标准的限制可能导致研究样本与真实世界的人群出现异质性,因此研究结论的外推性也有待验证。相比之下,观察性研究和非随机对照研究数据更易获得,在样本的选择上也更接近真实世界的情况[1]。然而,观察性或非随机对照研究设计需借助恰当的因果模型来推断暴露因素(干预)与疾病结局之间的因果关联。