司美替尼

Selumetinib,Koselugo

司美替尼(selumetinib)是由阿斯利康(AstraZeneca)公司研发的靶向小分子MEK激酶抑制剂,商品名为Koselugo,于2020年4月10日经美国食品和药物管理局(FDA)批准上市[1],是FDA批准的首个1型神经纤维瘤(NF1)治疗药物,同时,也被欧洲药品管理局(EMA)和FDA授予了治疗NF1的孤儿药资格。司美替尼用于治疗2岁及以上的NF1儿童患者以及患有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤的儿童患者。