托珠单抗治疗全身型幼年特发性关节炎疗效及安全性分析

目的评价托珠单抗(TCZ)治疗全身型幼年特发性关节炎(systemic juvenile idiopathic arthritis, sJIA)的疗效和安全性。方法回顾性分析2018年1月至2020年5月贵阳市妇幼保健院肾脏风湿免疫科住院的5例经TCZ治疗的sJIA患儿的临床资料,进行自身病例对照研究。采用ACR Pedi标准、Wallace标准、临床和实验室指标动态评估治疗效果。比较治疗前后血白细胞计数(WBC)、红细胞沉降率(ESR)、C反应蛋白(CRP)及激素用量,并记录患儿治疗前后症状、体征的变化情况及不良反应情况。根据不良事件报告中的数据评估治疗安全性。结果共入组患儿5例,平均年龄6岁,最小1岁8月,男2例,女3例,短病程2例(病程小于6个月),长病程3例(病程大于6个月)。所有患儿均在托珠单抗治疗24小时后体温恢复正常,不管是长病程还是短病程,在全身症状、关节炎症状、实验室指标的改善方面疗效都明显,差异均有统计学意义(P<0.05)。短病程组在治疗52周时达到用药维持临床缓解的比例要优于长病程组,但差异无统计学意义(P>0.05)。短病程组中1例患儿在托珠单抗治疗3月时减停激素,另一例在治疗9月后停用激素,长病程组中无减停激素者。5例患儿治疗期间均未出现严重不良反应。结论托珠单抗治疗难治性全身型幼年特发性关节炎安全有效。