后置环磷酰胺预防儿童患者造血干细胞移植后GVHD的研究进展

1前言近年来由于造血干细胞移植技术的进步,单倍体相合的造血干细胞移植成为常规的移植手段。虽然以钙调磷酸酶抑制剂(calcineurin inhibitors,CNIs)、甲氨蝶呤、霉芬酸酯(mycophenolate mofetil,MMF)组成的GVHD防治方案作为一线方案,显著减少了全相合造血干细胞移植后GVHD的发生频率,但在单倍体移植的应用结果并不理想,移植排斥和GVHD使得早期单倍体造血干细胞移植失败率高[1]。Johns Hopkins团队创造性地提出了单倍体移植后环磷酰胺(post-transplantation cyclophosphamide,PTCY)预防GVHD的方案[2],临床实践证实该方案显著降低患者移植后急性和慢性GVHD的发生率,不影响移植物抗白血病效应(graft-versus-leukemia,GVL),且能够使移植物顺利植入而不发生免疫重建延迟,达到与全相合造血干细胞移植相似的总体生存率(overall survival,OS)[3]。目前,PTCY方案已经广泛用于血液肿瘤干细胞移植后GVHD的防治。