摘要
在与CRISPR/Cas9基因编辑技术相关的临床应用中,Cas9/sgRNA的递送是决定基因编辑治疗效果的关键技术之一。无需转录和翻译过程的Cas9蛋白/sgRNA复合物直接递送形式可能能够提供更高的特异性和安全性。文中通过对Cas9/sgRNA递送技术的研究现状及其在基因相关疾病治疗中的进展进行简要综述,为新型药物载体的设计和基因治疗的临床应用提供新思路。
In the application of CRISPR genome editing,direct cellular delivery of non-replicable Cas9/sgRNA may reduce unwanted gene targeting and integrational mutagenesis,thus offering greater specificity and safety.Cas9/sgRNA delivery system holds great potential for treating genetic diseases.This review summarizes the advances of Cas9/sgRNA delivery systems and its therapeutic applications,providing new understandings and inspirations for vector design and future clinical applications.
作者
胡暄
王松
于璐
张晓鹏
陈薇
Xuan Hu;Song Wang;Lu Yu;Xiaopeng Zhang;Wei Chen(Science and Technology on Advanced Ceramic Fibers and Composites Laboratory,National University of Defense Technology,Changsha 410073,Hunan,China;Beijing Institute of Biotechnology,Academy of Military Medical Sciences,Beijing 100071,China)
出处
《生物工程学报》
CAS
CSCD
北大核心
2021年第11期3880-3889,共10页
Chinese Journal of Biotechnology
基金
国家科技重大专项(Nos.2018ZX09J18101,2019ZX09J19103)
国家自然科学基金(No.81703048)资助。
