定性指标单臂多中心临床试验中心效应的调整及SAS程序实现

目的探讨定性指标单臂多中心临床试验中调整中心效应的策略及其应用。方法介绍使用倒方差和D-L法计算中心加权效应值在定性指标单臂多中心临床试验中调整中心效应的基本原理和相关考虑,如权重的计算,率的转换等,编写SAS程序,并以"人工心脏瓣膜"试验为实例说明。结果计算中心加权效应值处理单臂多中心临床试验中心效应时,若各中心效应同质,各中心权重等于其效应值方差的倒数;可根据Q值判断是否需要对各中心权重进行调整。当分中心结局发生率趋近0或1时,建议对原始率进行数据转换。实例中,使用双反正弦转换法的结果显示,中心加权复合终点事件率的95%置信区间上限低于目标值,拒绝原假设,提示研究产品的疗效优于设定的目标疗效。结论定性指标单臂多中心临床试验调整中心效应可通过计算中心加权效应值,若分中心结局发生率接近0或1,建议先对原始效应值进行数据转换。