系统性轻链型淀粉样变性的疗效评估

Evaluation of therapeutic response in patients with primary light chain amyloidosis

系统性轻链(AL)型淀粉样变性是以异常轻链或其片段沉积造成多系统多器官损伤为特征的疾病,AL型淀粉样变性常引起心脏、肾脏等机体重要器官功能损害,临床表现多样,起病隐袭,早期诊断困难。为了使用统一的语言对话,2012年,基于816例多中心以及374例单中心验证临床资料的汇总分析,国际淀粉样变性协会提出了疗效评价的标准,但随着新型治疗后AL型淀粉样变性的疗效不断改善,血液学总体缓解率(OHR)非常高,如硼替佐米联合马法兰地塞米松方案可达81%,而达雷妥尤单抗联合硼替佐米、环磷酰胺及地塞米松方案可达92%,因此需要更为精准的疗效评估指标以比较不同方案之间的差异,如使用完全缓解(CR)而不是使用OHR作为终点指标,同时随着对疾病生物学的理解,CR的内容也发生率改变。