美国FDA批准首创口服PK变构激活剂Pyrukynd(mitapivat)

Agios制药公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Pyrukynd(mitapivat)用于丙酮酸激酶缺乏症(PKD)成人患者,治疗溶血性贫血。Pyrukynd通过优先审查程序获得批准,此前已被授予孤儿药资格(ODD)。Pyrukynd是一种首创口服丙酮酸激酶(PK)激活剂,也是第一种治疗PKD的疾病修正疗法(DMT)。来自Ⅲ期ACTIVATE和ACTIVATE-T研究的数据显示,在PKD成人患者中(包括未接受定期输血的患者和接受定期输血的患者),Pyrukynd治疗显著改善溶血和贫血,降低输血负担。