蔡威:推动上海浦东新区特许引进罕见病治疗用特殊医学用途配方食品

一、提案背景罕见病指发病率很低的疾病。国际确认的罕见病达7000余种,占人类疾病的10%,全球有3亿罕见病患者。我国目前以疾病目录形式界定罕见病,2018年国家卫健委等五部委联合公布的《第一批罕见病目录》囊括了121种罕见病,影响超过350万患者。近年来,社会对罕见病问题的关注越来越高,我国政府相继推出了多项政策,以加强我国罕见病管理、提高罕见病诊疗水平、维护罕见病患者健康权益,力图逐步解决罕见病群体在诊疗、用药可及性和可支付上的难题。