曲凤宏:成立国家罕见病专项基金完善我国罕见病患者对高值药品多层次用药保障机制

一、我国罕见病背景及用药保障的现状近年来,社会对罕见病问题的关注越来越高,我国各级政府相继推出了多项政策,对罕见病的保障已经实现了较大的提升。目前社会关注最高、矛盾最为集中的,是对特殊罕见病用药的保障。(一)罕见病药物的可及性有了显著的提升,但部分罕见病高值药物的可及性仍然面临挑战。