美国FDA批准Ztalmy口服混悬剂用于治疗CDD相关的癫痫发作

近日,Marinus Pharma公司宣布美国食品和药物管理局(FDA)已批准Ztalmy(ganaxolone,加奈索酮)口服混悬剂:该药每天服药3次,用于2岁及以上患者,治疗与细胞周期蛋白依赖性激酶样5(CDKL5)缺乏症(CDD)相关的癫痫发作。这是美国FDA批准的首个用于治疗CDD的药物。Ztalmy通过优先审查程序获得批准。此前,美国FDA已授予Ztalmy治疗CDD的孤儿药资格(ODD)和罕见儿科疾病资格(RPDD)。美国FDA批准Ztalmy治疗CDD相关癫痫发作,基于Ⅲ期Marigold试验的数据。这是一项双盲安慰剂对照试验,在101例患者中开展。试验中,Ztalmy治疗组患者在28 d中主要运动性发作频率的中位数减少了30.7%,而安慰剂组患者减少了6.9%,达到了试验的主要终点(P=0.0036)。