摘要
1.获取罕见疾病临床数据罕见疾病不但发病率/患病率极低,而且疾病类型繁多,表型复杂,临床表现多样化,患者人群可覆盖新生儿至老年患者,加之临床诊疗方面对其认知有限,目前积累的基础数据显著少于常见多发疾病,这为新药临床研发的试验设计和有效性评估带来很大挑战。为提高罕见疾病的药物研发效率,首要是鼓励关注罕见疾病的致病机制研究,为临床研发提供重要依据和研发方向。对于致病机制不明确或不够了解的罕见疾病,鼓励申请人在计划开展药物研发之初,先对拟开发适应证开展临床调研和疾病自然史研究.
出处
《中国医药导刊》
2022年第4期313-313,共1页
Chinese Journal of Medicinal Guide
