基因治疗罕见病:光明下的暗影

几年前,一场冰桶挑战赛让大家了解到渐冻症的残酷。但其实,这只是全球7000多种罕见病中的一种。罕见病从来没有明确定义,甚至其判定标准在不同国家也完全不同。但整体而言在,尽管有四亿人深受其苦,这仍然代表着传统医疗市场上难以被满足的长尾需求。但对于这样的局面,科学家也不是完全束手无策。他们相信,如果可以在婴儿降生的最初几天对其进行全基因组测序,就可以为发现和治疗大部分罕见病提供一个关键窗口期。