摘要
据Strnad P 2022年6月25日(NEJM,2022,Jun 25. Doi:10.1056/NEJMoa2205416.)报道,基于RNAi的Fazirsiran能够显著改善α1-抗胰蛋白酶(AAT)缺乏相关肝病患者的多个健康相关生物标志物,能够可靠且持续地沉默突变基因的表达,对患者健康产生积极影响。α1-抗胰蛋白酶缺乏症(alpha1-antitrypsin deficiency,AATD)是一种常染色体共显性遗传病。
出处
《生物医学工程与临床》
CAS
2022年第4期449-449,共1页
Biomedical Engineering and Clinical Medicine
