创新

INNOVATION

基因魔剪“mxABE”可精准治疗常显性遗传性耳聋创新点可编程性的RNA单碱基编辑工具作为目前最先进的基因编辑工具之一,能够通过靶向疾病相关转录本为遗传性疾病的治疗提供希望,并可以降低因使用DNA编辑工具导致的基因组永久性改变等潜在风险。中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心联合复旦大学附属眼耳鼻喉科医院研发了针对常显性遗传性耳聋基因肌球蛋白(Myo6)的RNA单碱基编辑器。