美国FDA批准Zynteglo(betibeglogene autotemcel)用于治疗输血依赖型β-地中海贫血

美国FDA于2022年8月17日批准蓝鸟生物公司(Bluebird bio,Inc.)研发的细胞基因治疗药物Zynteglo(betibeglogene autotemcel)用于成人及儿童治疗β-地中海贫血,适用于需要定期输血(血红细胞)的β-地中海贫血患者。β-地中海贫血是一种遗传性血液病,输血依赖型β-地中海贫血是其中最严重的一种,患者通常终身需要输血,这是该类患者的标准治疗方法。定期输血会带来很多并发症,比如因铁在体内过度贮积导致心脏、肝脏等器官出现问题。