脐血移植治疗先天性骨髓衰竭综合征的临床效果研究

Clinical Effect of Umbilical Cord Blood Transplantation in the Treatment of Congenital Bone Marrow Failure Syndrome

目的本研究主要探讨脐血移植治疗先天性骨髓衰竭综合征的治疗效果。方法回顾性分析2016年2月至2020年9月我院收治的11例脐血移植的IBMFS(IBMFS)患儿临床资料。其中包括FA 4例,DKC 4例,SCN 2例,骨髓衰竭综合征1例。4例病人接受非血缘脐血移植,1例接受非血缘全合外周干细胞移植,6例接受亲缘相合造血干细胞移植(其中同胞全合3例,9/10相合2例,1例单倍体)。结果1例FA病人因术后严重GVHD死亡,其余10例病人均成功造血重建,获得完全供者嵌合,均脱离输血,但都出现了不同程度并发症:6例Ⅲ-Ⅳ度急性移植物抗宿主病(aGVHD),2例出血性膀胱炎Ⅳ级(HC),2例肝静脉阻塞综合征(SOS)。随访至2020年9月,均生存。结论异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)对于治疗先天性骨髓衰竭综合征疗效显著,非血缘脐血具有易获取的优点,但aGVHD发生率仍较高,与其基础疾病存在脏器发育异常有关;单倍体移植体系愈发成熟,可作为该类疾病新的良好的供者来源。