基因疗法治疗心脏病小鼠

Gene therapy targeting protein trafficking regulator MOG1 in mouse models of Brugada syndrome,arrhythmias,and mild cardiomyopathy

Brugada综合征是一类因编码心肌细胞离子通道NaV1.5的基因产生突变,导致心肌复极的时候,离子流发生紊乱,从而诱发心室颤动等致命性心律失常的临床综合征,该病死亡率高。仅在美国,每年就有40万人因该综合征和其他心律失常猝死。现有的治疗方法是有限的,大多数抗心律失常药物有可能会引发心律失常。靶向NaV1.5编码基因SCN5A的基因治疗方案由于SCN5A基因太大,无法亚克隆到腺相关病毒血清型9(adeno-associated virus serotype 9,AAV9)载体,可能不适合用于基因治疗。