芬氟拉明治疗难治性癫痫的研究进展

癫痫是神经科常见病,60%在儿童期起病,最终有20%~30%发展为药物难治性癫痫。难治性癫痫是指在使用正确选择且能耐受的两种抗癫痫发作药物的情况下仍不能终止其发作的癫痫,儿童以LennoxGastaut综合征(Lennox-Gastaut syndrome,LGS)、Dravet综合征(Dravet syndrome,DS)等为代表,成人以颞叶癫痫为代表。难治性癫痫具有“低治愈率、高致残率、高致死率”的特点,给患者及家属造成巨大的生理和心理上的痛苦。目前,离子类抗癫痫发作药物已难在机制上实现重大突破,而非离子类抗癫痫发作药物的研究则具有广阔的前景,其机制可能涉及癫痫发生的根本机制,而近年来获批上市的芬氟拉明(Fenfluramine,FFA)就属于此类抗癫痫发作药物。多个Ⅲ期随机对照试验研究提示FFA对DS、LGS具有卓越的有效性,为难治性癫痫患者及家属带来了新希望。本文从FFA治疗难治性癫痫的作用机制、药动学、临床疗效、安全性及耐受性等方面进行综述。