《单臂临床试验用于支持抗肿瘤药上市申请的适用性技术指导原则》(摘录一)

一、背景单臂试验(single arm trial,SAT)是指设计为开放,不设立平行对照组的一种临床试验。在抗肿瘤新药研发中,单臂试验最初常用于传统的细胞毒类抗肿瘤新药早期探索性阶段,通常采用最大耐受剂量(maximum tolerated dose,MTD)作为试验药的剂量选择依据,利用单臂试验对研究人群和给药方案的有效性和安全性进行早期探索,最终通过随机对照试验(randomized controlled trial,RCT)来确证和评价新药的获益风险比。