儿童慢性髓性白血病酪氨酸激酶抑制剂停药的研究进展

Study progress of tyrosine kinase inhibitor discontinuation in children with chronic myeloid leukemia

儿童慢性髓性白血病(CML)是一种罕见的骨髓增殖性肿瘤,年发病率为(0.6~1.2)/100万,特征为9号与22号染色体易位产生Ph染色体,即t(9;22)(q34;q11),该染色体在分子水平上形成BCR-ABL融合基因。酪氨酸激酶抑制剂(TKI)能有效地抑制BCR-ABL激酶底物中酪氨酸残基的磷酸化,使该酶失活,通过阻止一系列的信号传导进而引起BCR-ABL阳性的细胞凋亡。其问世彻底改变了CML的治疗模式,也极大改善了CML患者的预后,CML患儿一线伊马替尼治疗的5年总生存率可达97%,预期寿命与正常人群相近[1-3]。