弗里德里希共济失调综合征新药在美获批

近日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了美国生物制药公司Reata Pharmaceuticals开发的用于治疗16岁及以上成人和青少年的弗里德里希共济失调综合征(FA)的药物omaveloxolone(商品名:Skyclarys)。FA通常于青少年时起病,患者逐渐出现丧失协调能力、肌肉无力、疲劳等症状。