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Rett综合征孤儿药和首款DEB外用基因疗法药物获FDA批准上市

Rett syndrome orphan drug and the first DEB topical gene therapy drug approved for marketing by FDA

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摘要近日,用于治疗两岁及以上儿童和成人患者Rett综合征(Rett syndrome,一种严重罕见的神经发育障碍)的Trofinetide和用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症(DEB)的外用基因疗法(beremagene geperpavec)获得美国食品药品监督管理局批准上市.

作者无

机构地区北京市药品监督管理局政务服务中心

出处《首都食品与医药》 2023年第11期6-6,共1页 Capital Food Medicine

关键词美国食品药品监督管理局基因疗法孤儿药成人患者神经发育障碍 DEB 批准上市

分类号 F20 [经济管理—国民经济]

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2023年第11期

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