摘要
美国FDA于2023年5月19日批准Vyjuvek(外用软膏剂)用于治疗6岁及以上年龄段营养不良型大疱性表皮松解症(dystrophic epidermolysis bullosa,DEB)患者的创伤,适用于携带COL7A1(collagen typeⅦalpha 1 chain,Ⅶ型胶原α-1链)基因突变的患者。营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)是一种罕见的遗传性疾病,由于患者体内COL7A1基因突变所引起。COL7A1基因的作用是对Ⅶ型胶原(COL7)进行编码。
出处
《广东药科大学学报》
CAS
2023年第4期13-13,共1页
Journal of Guangdong Pharmaceutical University