摘要
目的:分析地拉罗司(DFX)治疗输血依赖型地中海贫血(TDT)并铁过载的临床疗效以及最佳剂量。方法:纳入2018年1月至2022年12月兴义市人民医院明确诊断为TDT并铁过载的65例患儿作为研究对象。依据使用药物的不同分为对照组和观察组。对照组20例患儿均接受去铁胺治疗(每日剂量为25~45 mg/kg,每周用药5天),观察组45例患儿均接受DFX治疗(每日剂量为20~35 mg/kg,每周用药5天)。用药后两组患儿均进行为期1年的随访,定期测定血清铁蛋白水平的变化,并开展血常规及肝肾功能监测。观察两组患儿的药物治疗效果及不良反应发生情况,并进行比较。将观察组患儿按照DFX用药剂量的差异分为低剂量组(每日剂量≤25 mg/kg,22例)和高剂量组(每日剂量>25 mg/kg,23例);比较两组的治疗效果,分析疗效与各项指标的相关性。结果:用药前,观察组和对照组患儿的血清铁蛋白水平无明显差异(P>0.05);用药后0~6个月,两组患儿血清铁蛋白水平的下降值无明显差异(P>0.05);用药后7~12个月,观察组患儿血清铁蛋白水平的下降值高于对照组,差异有统计学意义(P<0.05);用药后0~12个月,观察组患儿血清铁蛋白水平的下降值高于对照组,差异有统计学意义(P<0.05)。在治疗期间,对照组患儿中有3例患儿因出现肝功能损害而暂停用药,经过相应处理后恢复用药;2例患儿出现皮疹,给予抗过敏药物后继续用药;2例患儿出现肾区疼痛,经过相关处理干预后能够继续用药。观察组患儿中有1例患儿出现皮疹,1例患儿出现肾区疼痛,经过相关处理干预后均能够继续用药治疗。用药后0~6个月,高剂量组血清铁蛋白水平的下降值高于低剂量组,差异有统计学意义(P<0.05)。多重线性回归分析显示,DFX患儿用药后0~6个月血清铁蛋白水平的下降值与用药剂量呈正相关(r=13.452,P<0.05),结论:相较于传统的去铁胺治疗,DFX治疗TDT并铁过载可取得更好的效果,且安全性较高。DFX的祛铁效果与用药剂量存在密切联系,若患者的输血量较大、铁过载情况严重,应对其进行高剂量的DFX治疗。
