国内外基因治疗产品监管法规对产品安全性的影响和要求

The influence and requirements of domestic and foreign regulations on product safety of gene therapy products

随着生物技术的快速发展,基因递送技术的成熟,基因治疗产品(gene therapy products,GTP)逐渐走上了临床应用。GTP的问世帮助人们解决了很多罕见遗传病的治疗问题,并为很多传统疾病提供了新的治疗和预防办法[1]。但是,由于GTP药物的原材料选择以及生产方式有别于传统治疗药物,以往的药品质量安全相关法规难以适用。各国药品监管部门均针对GTP药物的特殊性制定了基因治疗相关监管法规。基因治疗属于新型技术,它的产品设计以及生产方式往往会伴随前沿技术的发展而变化。