Pozelimab获FDA批准用于治疗CHAPLE综合征

近日,再生元宣布Pozelimab获美国食品药品管理局(FDA)批准用于治疗CHAPLE综合征,这是全球首款治疗该疾病的药物。CHAPLE综合征,也称为CD55缺陷伴补体过度激活、血管性血栓形成及蛋白丢失性肠病或CD55缺乏型蛋白丢失性肠病,是一种由CD55双等位基因功能缺失性突变导致补体过度激活引起的超罕见遗传性免疫疾病。