沙利度胺联合环磷酰胺和地塞米松治疗症状性华氏巨球蛋白血症的前瞻性临床研究

A prospective clinical trial of TCD-induced regimen for symptomatic Waldenström macroglobulinemia

华氏巨球蛋白血症(WM)是一种异质性很强的疾病,对于有症状或治疗指征的WM患者,国际WM工作组仍首先推荐患者进入设计严谨的临床试验。目前治疗WM的有效药物包括烷化剂苯丁酸氮芥、环磷酰胺、核苷酸类似物氟达拉滨、抗CD20单克隆抗体利妥昔单抗、蛋白酶体抑制剂硼替佐米、布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂(BTKi)伊布替尼等[1,2]。对于我国WM患者,能规范应用含利妥昔单抗或硼替佐米方案治疗的比例并不高。免疫调节剂沙利度胺成功应用于治疗包括WM在内的多种肿瘤,并显示出良好疗效[3,4,5,6,7],而沙利度胺价格便宜,易于被我国患者接受,故我们在2015年设计本研究探讨沙利度胺联合环磷酰胺和地塞米松治疗症状性WM的疗效。