“基因编辑”疗法降生记

2023年11月16日,CRISPR/Cas9基因编辑疗法Exa-cel(商品名:Casgevy)获得英国药品和保健产品监管局的有条件上市许可,用于治疗镰状细胞贫血(下称“镰贫”)和输血依赖型β-地中海贫血(下称“地贫”)。更早的两周前,为讨论该疗法在美上市事宜,美国食品药品监督管理局(FDA)咨询委员会召开会议,最终专家全票支持。