摘要
地中海贫血(地贫)是全球最常见的遗传性疾病,输血和祛铁是目前主要的治疗手段,但仍缺乏有效的药物治疗。随着对地贫发病机制的深入了解,越来越多的靶点可以用于地贫的治疗,以罗特西普为代表的靶向药物陆续出现,部分已经进入临床,提示地贫的治疗正在迈向靶向治疗时代。本文就地贫靶向药物的治疗研究进展做一综述。
出处
《内科》
2023年第6期580-584,共5页
Internal Medicine
基金
广西壮族自治区卫生健康委员会自筹经费科研课题(Z-A20231086)
广东省广州市生命绿洲公益服务中心科研课题(GZLZ-HEMA-008)。