“改写命运”的基因编辑治疗面临几多挑战

最近,美国食品药品监督管理局批准全球首个体内基因编辑疗法NTLA-2001开展Ⅲ期临床试验。2023年年底,世界首个CRISPR基因编辑疗法exa-cel有望获批上市。一个个突破性进展,预示着“基因编辑疗法时代”即将到来。2012年诞生、2020年获得诺贝尔化学奖,基因编辑技术CRISPR正给医学带来划时代改变。这种被誉为“基因魔剪”的基因编辑工具将可用于治疗从罕见遗传疾病到癌症、高胆固醇血症、不孕症等疾病,改写数以百万计患者的人生。