Vorasidenib治疗异柠檬酸脱氢酶1或异柠檬酸脱氢酶2突变型低级别胶质瘤

引自:MELLINGHOFF I K,et al.Vorasidenib in IDH1-or IDH2-mutant low-grade glioma[J].N Engl J Med,2023,389(7):589-601.异柠檬酸脱氢酶(isocitrate dehydrogenase,IDH)突变的2级胶质瘤是一种致残且导致过早死亡的恶性脑肿瘤。Vorasidenib是一种口服可穿透血脑屏障的突变IDH1和IDH2酶抑制药,对IDH突变的胶质瘤显示出初步活性。在一项双盲的3期试验中,研究随机分配了残留或复发的IDH突变2级胶质瘤患者,这些患者除手术外未接受过任何治疗,接受口服vorasidenib(40 mg,qd)或配对安慰剂,每28天为一个周期。主要终点是基于影像的无进展生存期,由独立评审委员会进行盲评。关键次要终点是下一次抗癌干预的时间。在确认基于影像的疾病进展后,允许从安慰剂转换到vorasidenib。共有331名患者被分配接受vorasidenib(168名患者)或安慰剂(163名患者)。