FDA获批孤儿药情况简析

Brief Analysis of FDA Approved Orphan Drugs

文章分析了目前美国的孤儿药认证和获批情况。从1983年1月4日到2023年6月30日,FDA共授予了4 868个通用名药物6 749个孤儿药认证,其中700个药物已获得FDA批准上市。这些获批的孤儿药来自328家企业,其中大型跨国药企在孤儿药开发中发挥着重要作用。在获批孤儿药的适应证中,仅269种被Orphanet数据库收录,覆盖率不足5%。获批孤儿药的种类较多,以化学药为主,其中寡核苷酸等多种新型孤儿药也获批上市;另外,在生物药中,细胞和基因治疗是近年来出现的新类别。总体而言,美国孤儿药政策促进了药物的研发,我国在制定相关政策时可借鉴美国的研发管理经验,要从罕见病患者角度出发,确保药物研发满足真正的临床需求。