国家药监局药审中心关于发布《罕见病酶替代疗法药物非临床研究指导原则(试行)》的通告(2024年第17号)

为科学指导和规范用于罕见病的酶替代疗法药物的非临床研究与评价,促进罕见病治疗药物的研发,药审中心组织制定了《罕见病酶替代疗法药物非临床研究指导原则(试行)》(见附件)。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》(药监综药管[2020]9号)要求,经国家药品监督管理局审查同意,现予发布,自2024-02-21起施行。本指导原则阐述了支持酶替化疗法药物首次临床试验、后续临床开发和上市申请所需非临床研究的内容和范围,旨在为酶替化疗法药物非临床研究的设计和开展提供一般性技术建议,促进该类药物的研发。本指导原则适用于治疗溶酶体贮积病和其他由先天性代谢异常引起的罕见病的酶替化疗法药物。