摘要
2024年1月30日,北京大学药学院夏青教授团队和石玉杰博士在Adv Sci在线发表了题为“Unnatural Amino Acid-Based Ionic Liquid Enables Oral Treatment of Nonsense Mutation Disease in Mice”的研究论文,首次报道利用离子液体技术提高基因密码子扩展系统在治疗无义突变小鼠模型中的作用。该研究建立了一种简单而经济的策略来优化非天然氨基酸(UAA)的底物形式,实现无创而高效的口服给药,显著提高了UAA在体内的暴露及其在靶细胞中的利用率,并观察到更为快速、稳定和持久的全长蛋白恢复表达。