儿童急性髓系白血病分子机制的临床应用和展望

急性髓系白血病(AML)是一类异质性很强的疾病。二代测序技术“描绘”了本组疾病的基因组和表观基因组景观。相关驱动性遗传变异通过改变造血细胞的生物学特性,逐步从前白血病干细胞转化为白血病干细胞。期间,表观遗传学异常以及白血病细胞造成的造血微环境和免疫微环境改变最终导致了AML的全面爆发,同时也影响白血病细胞的治疗反应。儿童AML患者与成人患者在基因组驱动变异及表观遗传调控上都存在明显的不同,而且在不同年龄段同样有不少差异。这不仅提示儿童AML的发病机制不能完全套用成人患者的模式,也提示我们应针对儿童AML患者的基因学特征,为其开发相应的特异治疗新策略。