阿斯利康“first-in-class”口服小分子获FDA批准上市

近日,阿斯利康宣布其“first-in-class”口服小分子Voydeya(danicopan)获美国食品药品管理局(FDA)批准,作为标准疗法补体C5抑制剂Ultomiris(ravulizumab)或Soliris(eculizumab)的附加疗法,用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成人患者的血管外溶血(EVH)状况。此次批准主要基于随机双盲ALPHA关键Ⅲ期试验的积极结果。