SMA治疗, 如何实现早一步"海阔天空"

脊髓性肌菱缩症(spinal muscular atrophy SMA),作为一种罕见病中的相对常见病,现阶段已进入了疾病修正治疗时代。因为有药可治,患者不断获得新生。但是,SMA的诊断延迟这一现状仍不容忽视,药物治疗是否已经让患者获益最大化,仍不断在引发我们思考。让“SMA”可以早诊早治更多获益,我们任重道远。