改良慢病毒球蛋白基因疗法治疗小儿β^(0)/β^(0)输血依赖型β地中海贫血症的临床研究

中国人民解放军联勤保障部队第九二○医院LI等团队报告了一项单中心、单臂试点试验(NCT05015920)的中期分析结果,该试验评估了β-球蛋白表达优化和绝缘体工程化的慢病毒修饰细胞产品(BD211)在β^(0)/β^(0)输血依赖型β地中海贫血症(transfusion-dependent β-thalassemia,TDT)中的安全性和有效性。