FDA批准诺和诺德治疗1型原发性高草酸尿症的Nedosiran上市

FDA approved the marketing of Nedosiran for NovoNordisk treatment of type 1 primary hyperoxaluria

近日,诺和诺德基于RNA干扰技术的新药Nedosiran获FDA批准上市,用于治疗1型原发性高草酸尿症(PH1)。原发性高草酸尿症(PH)是一种罕见的、危及生命的遗传性疾病,已知的PH有三种亚型(PH1、PH2和PH3),每种亚型都是由不同基因突变引起。这些基因突变会导致相应酶缺乏,造成草酸盐过量产生。草酸盐是新陈代谢的最终产物,其过量的产生和积累会导致肾结石复发、肾钙质沉着症和慢性肾脏疾病,进而可能发展为终末期肾脏疾病。患者肾功能受损最终还会导致草酸盐在皮肤、骨骼、眼睛、心脏等器官中积累。