美国FDA批准Voydeya(danicopan)用于治疗血管外溶血合并阵发性睡眠性血红蛋白尿症

美国FDA于2024年3月29日批准Voydeya(danicopan,研发代号ACH-4471,CAS登记号:1903768-17-1;分子式:C26H23BrFN7O3)用于治疗血管外溶血(extravascular hemolysis)合并阵发性睡眠性血红蛋白尿症(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria,PNH)。Voydeya是一种口服补体因子D抑制剂,剂型为口服片剂,规格有50 mg/100 mg 2种。Voydeya最常见的副作用(发生率≥10%)是头痛。有严重型荚膜细菌感染未愈者禁用。