新药研究与开发

利司普拉治疗脊髓性肌肉萎缩症的新资料公布Genentech公司公布利司普拉(risdiplam,RG7916)治疗脊髓性肌肉萎缩症(SMA)临床试验FIREFISH和SUNFISH的中期临床结果。8个月治疗后43%(14名中6名)可保持坐姿,29%可侧翻,50%可踢蹬,43%头部可直立。最常见副作用有发热、腹泻、上呼吸道感染、耳感染、肺炎、便秘、呕吐和咳嗽。SMA是严重的遗传性疾病,由运动神经元1(SMN1)基因的突变引起,使运动神经元蛋白缺乏。